Vertex扩展到糖尿病细胞治疗计划收购Semma
Vertex制药公司今天表示已同意以9.5亿美元的现金收购Semma Therapeutics，此项交易将扩大买方的特殊治疗渠道，其中包括Semma可能治疗1型糖尿病的细胞疗法。
Semma说，它的1型糖尿病治疗旨在结合一系列进步：能够产生大量功能性人胰岛β细胞，恢复胰岛素分泌和改善动物模型中的低血糖，以及一种新型装置，可以封装和保护这些细胞免受这些细胞的侵害。免疫系统，无需持续的免疫抑制治疗即可持久植入。
“我们看到了改变1型糖尿病治疗范式的大好机会，这种疾病是由内分泌学家照顾的一种特殊疾病，既可以通过推进细胞本身的开发和制造，也可以通过高度创新的细胞/设备组合，”Jeffrey Vertex公司董事长，总裁兼首席执行官Leiden博士在一份声明中表示。“此次收购与我们投资科学创新的策略完美契合，为专业市场中患有严重疾病的人创造变革性药物。”
Semma的治疗基于一种过程，该过程旨在产生几乎无限数量的源自人多能干细胞的干细胞衍生的人胰岛(SC-胰岛)。Semma说，SC胰岛在功能上等同于来自人胰腺的天然胰岛，感知葡萄糖水平并释放出精确量的胰岛素作为响应。
来自Semma临床制造过程的SC胰岛比来自器官供体的纯化人胰岛更丰富，可重复且稳健。该公司补充说，SC小岛已被移植到糖尿病的小型和大型动物模型中，在那里它们已被证明存活半年以上。
Semma的工作旨在推进2014年哈佛大学道格拉斯·A·梅尔顿实验室开发的突破性干细胞分化技术，并专门授权给Semma生成细胞疗法。梅尔顿是哈佛大学的Xander大学教授，他是哈佛大学干细胞研究所的联合主任，也是霍华德休斯医学研究所的研究员。
“我们的主要挑战是了解产生胰腺的前体细胞或干细胞，并描述在器官发生过程中指定细胞命运和功能的关键基因产物，”Melton的实验室在其主页上说。“如果我们的研究成功，应该可以将我们的结论应用于人体细胞，并为糖尿病患者提供产生胰岛素的β细胞来源。
提出了概念证明
6月29日在洛杉矶举行的国际干细胞研究学会(ISSCR)年会2019年，Semma的细胞生物学研究和开发研究员Felicia Pagliuca博士提供了一对临床前研究的数据，显示Semma已经取得了证据 - 对于非人类灵长类动物和猪的1型糖尿病测试SC胰岛的两个领导计划的概念。
在非人类灵长类动物中，Semma当时表示，SC-isles成功地植入并具有高度功能性，功能细胞在非人类灵长类动物肝脏中持续超过6周。移植的SC胰岛减少了对胰岛素的需求超过60%。
在猪中，Semma继续说，SC-胰岛封装在公司的免疫保护装置中，迅速分泌胰岛素以响应由C肽定量的刺激，旨在通过胰岛素生产来测量β细胞功能。该装置显示出通过最大化细胞存活同时使异物反应最小化来提供免疫保护。
根据Pagliuca的报告摘要，“这些技术进步共同为干细胞衍生胰岛的第一次临床试验奠定了基础。”
David Altshuler，医学博士，博士，执行副总裁，全球研究和公民社会组织说：“他们令人信服的动物概念验证数据证明了开发治疗1型糖尿病患者的变革性和潜在治疗疗法的机会。”
“与胰岛素注射和胰岛素泵不同，胰岛细胞移植可以提供血糖的生理调节，从而可能改善或预防与当前护理标准相关的高血糖和低血糖事件，”Altshuler补充说。
Vertex在一份监管文件中表示，Semma董事会和股东已同意收购。Vertex表示，它将在2019年第三季度财报发布时或交易完成时提供其当前2019年财务指引的任何更新，以较晚者为准。
Vertex透露，它预计将在第四季度完成收购，但须遵守习惯条件，包括1976年Hart-Scott-Rodino反托拉斯改进法案(经修订)的适用等待期届满或终止，以及没有任何材料对Semma的不利影响。
交易完成后，私人持有的Semma将继续作为Vertex的全资子公司。
“Vertex在连续创新方面拥有良好的记录，并致力于为有需要的患者开发变革疗法。作为Vertex的一部分，Semma团队将能够快速有效地推进我们的细胞治疗和递送方法，以满足需要它们的患者，“Semma总裁兼首席执行官Bastiano Sanna博士表示。
作为Semma的总裁，Sanna将加入Vertex，而Melton将继续担任Semma的科学顾问委员会主席，并为项目的研究和开发提供监督和指导，Vertex说。
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